诺西那生钠多少钱
至2020年6月，价格为697000.00元。诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA用户因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。扩展资料：注意事项：SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一点六七，表现为对称性的肌肉无力，肌肉弛缓，肌肉萎缩，肢体运动功能严重受限。解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释，脊髓性肌萎缩症用户连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病情的发展，最终影响吞咽和呼吸，威胁用户生命。这种疾病在中国的诊断较容易，但治疗缺乏有效治疗药物。在诺西那生钠注射液上市前，SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所产生的严重的并发症。参考资料来源：人民网-北京大学第一医院儿科完成首批诺西那生鞘内注射
诺西那生钠是什么？
诺西那生钠是用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。诺西那生钠注射液可以治疗脊髓性肌肉萎缩症。给药方式为脊髓鞘内注射将药物送入中枢神经系统。临床试验中，诺西那生钠注射液能够减缓脊髓性肌肉萎缩症的恶化。2016年12月，渤健生物研发的诺西那生钠注射液获得美国食品药品管理局（FDA)批准，成为世界上第一个治疗SMA的特效药。2019年4月28日，诺西那生钠在中国获批上市，成为中国首个和唯一一个能治疗SMA的特效药。扩展资料：2016年12月及2017年6月，诺西那生钠注射液鞘内注射液先后在美国及欧盟获得孤儿药资格。2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月，全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液，通过优先审评审批程序在中国获批。参考资料来源：百度百科-诺西那生钠注射液参考资料来源：中国新闻网-上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程
诺西那生的作用原理是什么？
是世界上唯一一个被批准用于治疗SMA的药物，是一种反义寡核苷酸，是应用鞘内给药的方法治疗。SMA由于SMN1基因突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，而诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。在目前40多个国家和地区的临床试验中，诺西那生钠注射液显示出了良好获益风险比，但也会出现常见的呼吸道感染以及便秘的副作用。给药方法经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。使用脊髓穿刺针，鞘内推注本品，持续1-3分钟，存在皮肤感染或炎症区域不能注射本品。建议在给药前引流与注射药物相同体积的脑脊液（CSF）。根据患者的临床状况，给予本品时可能需要镇静。可考虑使用超声（或其他成像技术）引导鞘内给药，特别是对于年龄较小的患者和脊柱侧凸患者。制备和给予本品时应采用无菌技术。以上内容参考 百度百科-诺西那生钠注射液
